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Gain Therapeutics 宣布针对 GBA1 帕金森氏病的新型 GCase 靶向小分子疗法 GT-02287 的 1 期临床试验的单一递增剂量 (SAD) 部分取得积极结果
GT-02287 1 期临床试验 SAD 部分的阳性结果。
GT-02287 耐受性良好,没有严重的不良事件。
口服后达到适当的血浆暴露水平。
GT-02287 有可能通过治疗根本原因来减缓或阻止帕金森氏病的进展。
令人信服的临床前数据显示,在恢复运动功能和减少神经变性生物标志物方面取得了令人鼓舞的结果。
GT-02287 耐受性良好,没有严重的不良事件。
口服后达到适当的血浆暴露水平。
GT-02287 有可能通过治疗根本原因来减缓或阻止帕金森氏病的进展。
令人信服的临床前数据显示,在恢复运动功能和减少神经变性生物标志物方面取得了令人鼓舞的结果。
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