我读完之后就想分享了！尽情享受！呵呵呵
$Taysha Gene Therapies(TSHA.US$ Taysha基因疗法的脊柱传递在罕见的儿童神经退行性疾病中显示出希望
本辛加· 47 分钟前
在美国国立卫生研究院（NIH）领导的一项1期试验中，一种名为Scaav9/Jet-GAN的研究性基因疗法，用于治疗一种罕见的神经退行性疾病，即巨轴神经病（GAN），其耐受性良好，并显示出治疗效果的迹象。
该研究得到了NINDS和美国国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所、汉娜希望基金、Taysha Gene Therapies Inc（纳斯达克股票代码：TSHA）、Bamboo Therapeutics/Pfizer Inc（纽约证券交易所代码：PFE）、儿童神经病学会和美国基因与细胞疗法学会的支持。
十四名年龄在6至14岁之间的GAN儿童接受了基因转移疗法的治疗，然后随访了大约六年以评估安全性。
该基因疗法利用改性病毒将缺陷的GAN基因的功能拷贝直接输送到脊髓液中，在14名6至14岁的儿童中显示出耐受性和潜在的治疗益处。该试验显示出令人鼓舞的安全性和有效性迹象。
这项 “人体首次” 试验始于2015年，参与者通过注射脊柱周围的液体接受了单剂量的基因疗法。
前两名患者接受的基因转移剂量最低，随后的患者则增加剂量。
试验中测试了四种剂量水平，这些剂量是根据动物模型研究结果估算的。
这是首次将基因疗法直接注射到脊髓液中，使其能够靶向受GAN影响的运动和感觉神经元。
在某些剂量水平下，该治疗似乎可以减缓运动功能下降的速度。研究结果还表明，某些患者的感觉神经可能是可能的。
只有一种严重的不良事件——发烧——可能与基因疗法有关。
该治疗导致了129起严重程度较轻的相关不良事件，包括头痛、背痛、心律不齐以及使用皮质类固醇治疗的脊髓液发炎。
两名年龄较大且接受最低剂量治疗的患者在研究期间因与其潜在疾病有关的事件而死亡。
除了安全性外，研究人员还发现，随着剂量水平的增加，运动衰退减缓的概率分别为44％、92％、99％和90％。
随着 GAN 的进展，感觉神经的电学测量值会下降并最终消失。通过基因疗法，14名患者中有6名在治疗后恢复了感觉神经反应——电学测量值增加、停止下降或在缺席后可以测量。
本辛加· 47 分钟前
在美国国立卫生研究院（NIH）领导的一项1期试验中，一种名为Scaav9/Jet-GAN的研究性基因疗法，用于治疗一种罕见的神经退行性疾病，即巨轴神经病（GAN），其耐受性良好，并显示出治疗效果的迹象。
该研究得到了NINDS和美国国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所、汉娜希望基金、Taysha Gene Therapies Inc（纳斯达克股票代码：TSHA）、Bamboo Therapeutics/Pfizer Inc（纽约证券交易所代码：PFE）、儿童神经病学会和美国基因与细胞疗法学会的支持。
十四名年龄在6至14岁之间的GAN儿童接受了基因转移疗法的治疗，然后随访了大约六年以评估安全性。
该基因疗法利用改性病毒将缺陷的GAN基因的功能拷贝直接输送到脊髓液中，在14名6至14岁的儿童中显示出耐受性和潜在的治疗益处。该试验显示出令人鼓舞的安全性和有效性迹象。
这项 “人体首次” 试验始于2015年，参与者通过注射脊柱周围的液体接受了单剂量的基因疗法。
前两名患者接受的基因转移剂量最低，随后的患者则增加剂量。
试验中测试了四种剂量水平，这些剂量是根据动物模型研究结果估算的。
这是首次将基因疗法直接注射到脊髓液中，使其能够靶向受GAN影响的运动和感觉神经元。
在某些剂量水平下，该治疗似乎可以减缓运动功能下降的速度。研究结果还表明，某些患者的感觉神经可能是可能的。
只有一种严重的不良事件——发烧——可能与基因疗法有关。
该治疗导致了129起严重程度较轻的相关不良事件，包括头痛、背痛、心律不齐以及使用皮质类固醇治疗的脊髓液发炎。
两名年龄较大且接受最低剂量治疗的患者在研究期间因与其潜在疾病有关的事件而死亡。
除了安全性外，研究人员还发现，随着剂量水平的增加，运动衰退减缓的概率分别为44％、92％、99％和90％。
随着 GAN 的进展，感觉神经的电学测量值会下降并最终消失。通过基因疗法，14名患者中有6名在治疗后恢复了感觉神经反应——电学测量值增加、停止下降或在缺席后可以测量。
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