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Edgewise Therapeutics宣布针对成人贝克尔肌肉萎缩症(贝克尔)的Sevasemten(EDG-5506)的ARCH Open Label试验,为期两年的阳性Topline结果
ARCH试验的两年阳性结果显示,在成年贝克尔肌肉萎缩症患者中,使用sevasemten治疗可稳定NSAA分数。
在接受sevasemten治疗的参与者中,观察到肌肉损伤生物标志物 CK 和 TNNI2 显著降低。
Sevasemten的耐受性良好,没有因不良事件而停药或减少剂量。
研究结果支持sevasemten在贝克尔肌肉萎缩症中保持功能和阻止疾病进展的潜力。
ARCH试验的两年阳性结果显示,在成年贝克尔肌肉萎缩症患者中,使用sevasemten治疗可稳定NSAA分数。
在接受sevasemten治疗的参与者中,观察到肌肉损伤生物标志物 CK 和 TNNI2 显著降低。
Sevasemten的耐受性良好,没有因不良事件而停药或减少剂量。
研究结果支持sevasemten在贝克尔肌肉萎缩症中保持功能和阻止疾病进展的潜力。
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