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$Cellectis (CLLS.US)$ Cellectis发布了一种新的内含子基因编辑方法,用于通过编辑的HSPC治...

$Cellectis(CLLS.US)$ Cellectis发布了一种新的内含子基因编辑方法,用于通过编辑的HSPC治疗先天代谢性疾病
3 分钟前,美国东部时间下午 4:30
通过环球新闻专线
纽约,2024 年 4 月 10 日(环球新闻专线)— Cellectis(“公司”)(纳斯达克:细胞)是一家临床阶段的生物技术公司,利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法。该公司今天宣布在《分子疗法》上发表了一篇新的研究论文,表明塔伦介导的造血干细胞和祖细胞(HSPC)的内含子编辑使转基因表达仅限于髓系谱系。这种方法可以为治疗先天代谢性疾病以及需要向大脑提供疗法的神经系统疾病开辟新的治疗途径。
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