PTC Therapeutics, Inc.今天宣布了一项对小分子疗法Translarna（Ataluren）的长期现实...

PTC Therapeutics, Inc.今天宣布了一项对小分子疗法Translarna（Ataluren）的长期现实世界研究的积极结果。来自241名患者的数据显示，与单独使用标准疗法相比，Translarna使患有无意义的突变体杜兴氏肌肉萎缩症的男孩的床边活动能力延缓了5年以上，肺功能平均降低了1.8年。 $PTC Therapeutics(PTCT.US)$