蓝鸟生物公司今天宣布，它已完成向美国食品药品监督管理局提交其基因疗法Betibeglogene Autotemcel（B...

蓝鸟生物公司今天宣布，它已完成向美国食品药品监督管理局提交其基因疗法Betibeglogene Autotemcel（BETI-CEL）的滚动生物制剂许可证申请。它用于治疗需要定期输血红细胞的β地中海贫血患者。该基因疗法此前曾被美国食品药品管理局授予突破性疗法称号。新闻稿指出，如果获得批准，这将是美国食品药品管理局批准的首种使用造血干细胞的体外基因疗法。